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罕见病发病机制研究取得重要发现 - 19

科学家在罕见病发病机制研究中取得重要发现,为治疗提供新靶点。

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2024年国际罕见病日主题宣传活动成功举办 - 62

第十七届国际罕见病日主题活动在北京成功举办,社会各界共同关注罕见病群体。

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罕见病科普宣传周正式启动 - 30

为期一周的罕见病科普宣传周正式启动,通过多种渠道普及罕见病知识。

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2024年国际罕见病日主题宣传活动成功举办 - 42

第十七届国际罕见病日主题活动在北京成功举办,社会各界共同关注罕见病群体。

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基因编辑技术在罕见病治疗中取得突破性进展 - 11

中科院研究团队利用CRISPR基因编辑技术在罕见病治疗中取得突破性进展。

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罕见病发病机制研究取得重要发现 - 43

科学家在罕见病发病机制研究中取得重要发现,为治疗提供新靶点。

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国家卫健委发布罕见病诊疗规范新指南 - 97

国家卫生健康委员会正式发布《罕见病诊疗规范(2024年版)》,进一步完善罕见病诊疗体系。

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罕见病患者权益保障条例正式实施 - 25

《罕见病患者权益保障条例》今日正式实施,为罕见病患者提供更全面的法律保障。

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基因编辑技术在罕见病治疗中取得突破性进展 - 91

中科院研究团队利用CRISPR基因编辑技术在罕见病治疗中取得突破性进展。

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罕见病关爱基金启动首批资助项目 - 86

罕见病关爱基金正式启动首批资助项目,为困难家庭提供医疗和生活资助。

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干细胞治疗罕见病临床试验结果积极 - 35

干细胞治疗罕见病的多项临床试验结果显示积极,安全性良好。

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国家卫健委发布罕见病诊疗规范新指南 - 17

国家卫生健康委员会正式发布《罕见病诊疗规范(2024年版)》,进一步完善罕见病诊疗体系。